일요주간 - 한미약품, 희귀질환 신약 ‘에페거글루카곤’ FDA 혁신치료제 지정

▲ 한미약품 희귀질환 신약 ‘에페거글루카곤’, 혁신치료제 지정(이미지=한미약품)

[일요주간=하수은 기자] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정되며 글로벌 상용화에 속도를 내게 됐다.

한미약품은 FDA가 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제로 지정했다고 밝혔다. 이번 지정은 임상 데이터를 통해 기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 확인된 치료제에 대해 개발과 허가를 신속히 지원하는 제도다.

BTD로 지정된 치료제는 임상 단계부터 허가까지 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받을 수 있으며, 허가 신청 시 자료를 순차적으로 제출해 검토받는 롤링 리뷰(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성도 높아진다. 이에 따라 에페거글루카곤의 개발 효율성과 허가 일정 단축이 기대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 총괄하는 한미약품 이문희 GM임상팀장은 “혁신치료제 지정을 계기로 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 3상 임상시험을 보다 효율적으로 설계·수행할 계획”이라며 “롤링 리뷰 제도의 장점도 적극 활용하겠다”고 말했다.

에페거글루카곤은 이미 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며, FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 인정받았다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료제 후보로도 희귀의약품 지정을 부여하며, 해당 신약의 확장 가능성을 높이 평가한 바 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린 과다 분비로 인해 심각한 저혈당을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 해당 질환을 특정 적응증으로 승인받은 FDA 허가 치료제는 없으며, 기존 치료법은 특정 유전자형에서만 효과가 제한적으로 나타나거나 심각한 부작용으로 인해 환자들이 췌장 절제 수술에 의존하는 경우도 많다.

한미약품은 이러한 치료 공백을 해소하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 지난해 공개된 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에서 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며, 저혈당 및 중증 저혈당 발생을 유의미하게 감소시키는 효과를 입증했다. 현재 글로벌 임상 2상은 순조롭게 진행 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “이번 혁신치료제 지정은 해당 신약의 시급한 의료적 필요성과 개발 성공 가능성을 FDA가 공식적으로 인정한 것”이라며 “개발 속도를 더욱 높여 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 전사적 역량을 집중하겠다”고 밝혔다.

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