일요주간 - GC녹십자, WORLD Symposium서 리소좀 축적 질환 파이프라인 공개

▲ GC녹십자, ‘WORLD Symposium 2026’서 리소좀 축적 질환 치료제 개발 현황 공유(사진=GC녹십자)

[일요주간=하수은 기자] GC녹십자가 리소좀 축적 질환(LSD) 치료제 개발 현황을 국제 무대에서 공개하며 희귀질환 파이프라인 경쟁력을 부각했다.

GC녹십자는 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 산필리포증후군 A형(MPSIIIA)과 파브리병 치료제 개발 성과를 발표했다고 밝혔다. 해당 심포지엄은 LSD 분야 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 국제 학술 포럼이다.

이 자리에서 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 결과가 포스터 형태로 공개됐다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 헤파란 황산염이 체내에 축적되면서 심각한 신경계 손상을 초래하는 희귀 질환이다.

회사 측은 약물을 뇌실 내 직접 투여하는 방식(ICV)으로 개발을 진행 중이다. 동물모델 시험 결과, GC1130A 투여군에서 뇌 내 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 염증 완화와 인지 기능 개선 효과가 확인됐다. 특히 모리스 수중 미로 시험에서는 학습·기억 능력이 정상군에 근접한 수준으로 회복되는 결과를 보였다.

GC1130A는 현재 한국과 미국에서 임상 1상을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 올해 임상 1상을 마무리하고 2030년 이전 상용화를 목표로 하고 있다.

아울러 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 코호트 1 결과도 공유됐다. 초기 대상자에서 안전성 지표와 예비 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터가 확인됐으며, 2분기부터 코호트 2 등록을 본격화할 예정이다.

파브리병은 α-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 인해 당지질이 체내에 축적되면서 장기 손상을 유발하는 진행성 희귀질환이다. 회사는 MSSI 지표뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO)를 포함한 다각적 평가를 통해 통증 완화와 소화기 증상 개선 효과까지 분석할 계획이다.

해당 치료제는 한미약품과 공동 개발 중이며, 기존 2주 1회 정맥주사(IV) 대비 투약 편의성을 높인 월 1회 피하주사(SC) 제형으로 개발되고 있다. 계열 내 최고 신약(Best-In-Class) 확보가 목표다.

GC녹십자 측은 글로벌 전문가들과의 논의를 통해 파이프라인의 가능성을 재확인했다며, 글로벌 임상에 속도를 내 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다고 밝혔다.

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