일요주간 - 유한양행, 고셔병 신약 ‘YH35995’ 美·EU 희귀의약품 지정…글로벌 치료제 개발 가속

▲ 유한양행, 고셔병 신약 후보물질 ‘YH35995’ 유럽 희귀의약품 지정 획득(사진=유한양행)

유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되며 글로벌 희귀질환 치료제 시장 진출에 속도를 내고 있다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 밝혔다. 이번 지정은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이은 성과로, 세계 양대 의약품 규제기관으로부터 연이어 개발 가치를 인정받았다는 점에서 의미가 크다.

EMA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료제가 부족한 희귀질환 분야의 신약 개발을 촉진하기 위해 마련된 제도다. 지정된 의약품은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 지원, 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며 시판 허가 이후 최대 10년간 시장 독점권도 보장받는다. 이는 최대 7년의 시장독점권을 제공하는 미국보다 더 긴 기간으로, 유럽 시장 진출 전략에서 중요한 경쟁 우위를 확보할 수 있다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 특정 당지질이 체내 장기에 축적되는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 간과 비장의 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 증상을 유발하며, 특히 신경계 증상이 동반되는 제3형 고셔병은 현재 뚜렷한 치료 옵션이 부족해 대표적인 미충족 의료 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동 연구를 통해 확보한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제해 질환 원인 물질의 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 방식으로 작용한다.

이 후보물질의 가장 큰 강점은 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이다. 전임상 연구에서 혈장뿐 아니라 뇌 조직 내 축적 물질 감소 효과가 확인되면서 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 중추신경계 증상 개선 가능성을 제시했다. 이에 따라 신경계 합병증을 동반한 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 대안으로 기대를 모으고 있다.

임상 개발도 순조롭게 진행되고 있다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 한 최초 인체 대상 임상시험(FIH)을 진행하고 있으며, 지난 5월 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 단회 투여(SAD) 임상 결과를 공개했다. 현재는 확보된 안전성 및 약동학·약력학 데이터를 바탕으로 반복 투여(MAD) 단계 임상을 진행 중이다.

유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상과 허가 전략을 더욱 구체화하고 환자 접근성을 높이는 데 집중할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “FDA 희귀의약품 지정과 국제학회 임상 데이터 공개에 이어 EMA 희귀의약품 지정까지 획득하면서 YH35995의 개발 가치와 잠재력을 국제적으로 인정받았다”며 “글로벌 규제기관과 긴밀히 협력해 임상 개발을 가속화하고 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com 

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