일요주간 - GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 허가 획득…글로벌 희귀질환 시장 확대

▲ GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 승인(사진=GC녹십자)

GC녹십자가 중증 헌터증후군 치료제의 글로벌 시장 확대에 속도를 내고 있다.

GC녹십자는 뇌실투여형(Intracerebroventricular·ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다.

이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째 해외 품목허가 사례다. GC녹십자는 이를 기반으로 추가 국가 진출도 지속 추진하며 글로벌 희귀질환 치료제 시장 공략을 강화할 계획이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상과 관절 변형, 심장 및 호흡기 기능 이상은 물론 인지 기능 저하까지 동반될 수 있으며, 주로 남아 10만~15만 명당 1명 수준으로 발생하는 것으로 알려져 있다.

특히 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 진행된다. 질환이 악화될수록 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자의 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 투약된다. 기존 정맥주사 방식으로는 접근이 어려웠던 중추신경계 영역까지 치료 효과를 기대할 수 있다는 점에서 주목받고 있다.

일본에서 진행된 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 알려진 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시키는 결과가 확인됐다. 또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 일부 개선되는 경향도 나타났으며, 장기 추적 관찰에서도 치료 효과가 지속된 것으로 평가됐다.

GC녹십자는 이번 해외 허가를 계기로 희귀질환 치료제 분야 경쟁력을 한층 강화한다는 방침이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 기반으로 중증 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하는 데 집중하겠다”며 “글로벌 시장 확대를 지속 추진할 계획”이라고 말했다.

일요주간 / 하수은 기자 jlist@naver.com 

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